骨髓增生異常綜合征是起源于造血干細(xì)胞的一組高度抑制性克隆性的疾病，主要是以一系或者是多系血細(xì)胞變態(tài)造血以及無效造血，高峰顯象，急性白血病轉(zhuǎn)化為特征，對(duì)于骨髓增生異常綜合征的治療，主要是根據(jù)患者的外周血細(xì)胞情況，原始細(xì)胞比例，以及細(xì)胞遺傳學(xué)的情況，進(jìn)行分組。
對(duì)于低危組或者是中危Ⅰ組，可以應(yīng)用促進(jìn)造血，誘導(dǎo)分化生物反應(yīng)調(diào)節(jié)劑等治療，以改善生活質(zhì)量為主，而對(duì)于中危Ⅱ型或者是高危的骨髓增生異常綜合癥的患者，主要是采用急性白血病的聯(lián)合化療方案和造血干細(xì)胞移植。
應(yīng)用的藥物有促進(jìn)造血的藥物治療，如雄激素、造血生長因子，如粒細(xì)胞集落刺激因子，促紅細(xì)胞生成素，另外還可以應(yīng)用誘導(dǎo)分化以及促進(jìn)凋亡的治療，例如全反式維甲酸，還可以應(yīng)用免疫抑制劑，環(huán)孢素，免疫調(diào)節(jié)劑，沙利度胺等治療，另外表觀基因組修飾的藥物，地西他濱也是可以應(yīng)用的。
