SMA是否需要每年都打針，尚未獲得長(zhǎng)期療效的數(shù)據(jù)。應(yīng)定期評(píng)估患者的臨床表現(xiàn)和治療應(yīng)答，根據(jù)患者個(gè)體的具體情況決定是否需要繼續(xù)治療。
脊髓性肌萎縮癥（SMA），是一類(lèi)由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病，臨床并不少見(jiàn)。本病臨床表現(xiàn)差異較大，根據(jù)患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。共同特點(diǎn)是脊髓前角細(xì)胞變性，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性、對(duì)稱(chēng)性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮，智力發(fā)育及感覺(jué)均正常。
藥物治療有諾西那生鈉注射液，可用于治療5qSMA，5qSMA是該疾病最常見(jiàn)的形式，約占所有SMA病例的95%。因此只能由具有脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生開(kāi)具處方。 應(yīng)根據(jù)對(duì)個(gè)體患者治療預(yù)期獲益的個(gè)體化專(zhuān)家評(píng)估，并權(quán)衡治療的潛在風(fēng)險(xiǎn)后做出治療決策。
